近日，两款分别适用于苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症罕见病患儿食用的特医食品获得产品注册，实现国产产品零的突破，有利于提升罕见病特医食品的可及性。这是市场监管总局首批适用优先审评审批程序的快速审批产品，其审评时限从60个工作日压缩至20个工作日，并优先安排对其进行现场核查和抽样检测。
苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症均属于氨基酸代谢障碍类罕见病，苯丙酮尿症发病率约为1/10000，甲基丙二酸血症约为1/15000，丙酸血症约为1/200000。特医食品是此类罕见病临床治疗中的主要治疗方式，患者需及时、终生、足量使用特医食品。
日期：2025-01-23
